La hemofilia B podría tener solución al considerar que cuatro pacientes fueron tratados con éxito mediante terapia genética, reportaron científicos de University College London y colegas en la edición del 10 de diciembre den New England Journal of Medicine y durante el encuentro anual de la American Society of Hematology en San Diego, California.
Los ensayos constituyen el primer éxito inequívoco en el tratamiento de la hemofilia B mediante terapia genética. Los pacientes, a los 18 meses tras la intervención, no requerían inyecciones de factores sanguíneos de coagulación.
La hemofilia B es causada por mutaciones recesivas en un gen llamado factor IX y el tratamiento usó virus para llevar al hígado de los pacientes un gen que codifica por esa proteína.
Dos pacientes más que recibieron el virus comenzaron a producir el factor IX, pero los niveles se redujeron con el tiempo por lo que aún requerían inyecciones de factores sanguíneos para controlar el sangrado.
En ensayos previos con terapia genética, los pacientes producían los niveles del factor IX solo por un periodo limitado. Los científicos sospechan que las células inmune de los pacientes destruyeron las células del gen modificado.
En un editorial acompañando el estudio, Katharine Ponder, de Washington University, llamó al ensayo un estudio que marca un hito. “Si el tratamiento con terapia genética demuestra ser seguro y efectivo en pruebas extensas, podría remplazar las terapias de proteína que se usan para tratar la hemofilia, que pueden sumar 20 millones de dólares durante la vida de un paciente.
Las terapias genéticas han comenzado a progresar tras una época difícil a finales de los 90 por la muerte de un paciente. Hoy hay distintos procedimientos en uso o ensayo.
La hemofilia B afecta a uno de cada 30.000 hombres, pues se da más en ellos. La hemofilia A es unas siete veces más común y se debe a una deficiencia distinta, en el factor VIII.
Fuente El Colombiano
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